原標(biāo)題：政策給力破解罕見病“天價(jià)藥”用藥難 

隨著新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄2022年1月1日正式實(shí)施，脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者在元旦收到了新年最好的禮物。據(jù)報(bào)道，新醫(yī)保藥品目錄落地首日，北京、上海、廣東、浙江、四川等多地醫(yī)護(hù)人員放棄休假，為脊髓性肌萎縮癥患者進(jìn)行了諾西那生鈉治療。

脊髓性肌萎縮癥是一種遺傳性神經(jīng)肌肉疾病的罕見病。諾西那生鈉注射液是中國(guó)首個(gè)獲批治療脊髓性肌萎縮癥的進(jìn)口藥物，2019年上市之初，諾西那生鈉注射液價(jià)格高達(dá)70萬元一針。該藥經(jīng)過國(guó)家醫(yī)保局多輪“靈魂砍價(jià)”，每針降價(jià)至3.3萬元。

由于罕見病患病人少，市場(chǎng)需求有限，而研發(fā)成本卻不低，因此，只有少數(shù)制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，罕見病藥物也被形象地稱為“孤兒藥”。數(shù)據(jù)顯示，全球已知的罕見病有7000多種，其中95%的罕見病無有效治療藥物。因此，罕見病“用藥難”，是橫在罕見病患者面前的一大難題。

近年來，我國(guó)對(duì)罕見病治療藥品實(shí)施優(yōu)先審評(píng)審批。2020年新修訂的《藥品注冊(cè)管理辦法》明確，將具有明顯臨床價(jià)值的防治罕見病的創(chuàng)新藥和改良型新藥納入優(yōu)先審評(píng)審批程序，對(duì)于臨床急需的境外已上市、境內(nèi)未上市的罕見病藥品在70日內(nèi)審結(jié)。

業(yè)內(nèi)人士介紹，在所有藥品上市申請(qǐng)中，罕見病藥品審評(píng)審批時(shí)限最短。以脊髓性肌萎縮癥靶向治療藥物——諾西那生鈉為例，2018年11月，諾西那生鈉作為全球首個(gè)脊髓性肌萎縮癥的靶向治療藥物，首批進(jìn)入國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布的《第一批臨床急需境外新藥名單》；2019年，諾西那生鈉注射液就在中國(guó)獲批上市。截至目前，國(guó)內(nèi)共有60余種罕見病用藥獲批上市。

此外，即使罕見病有藥可醫(yī)，一些罕見病藥物的“天價(jià)”，也超出絕大部分人的支付能力，讓患者望而卻步，陷入無助的境地。因此，補(bǔ)齊罕見病患者的用藥短板，成為建設(shè)中國(guó)醫(yī)保制度的一項(xiàng)重要內(nèi)容，也是每年國(guó)家醫(yī)保談判中備受關(guān)注的熱點(diǎn)。

自2018年成立以來，國(guó)家醫(yī)療保障局每年一次動(dòng)態(tài)調(diào)整醫(yī)保藥品目錄，罕見病用藥也在調(diào)入之列。同時(shí)，通過對(duì)罕見病藥品談判準(zhǔn)入，罕見病用藥價(jià)格大幅降低。2021年12月，包括諾西那生鈉注射液在內(nèi)的共7個(gè)罕見病藥品談判成功，納入新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。目前，罕見病藥物已有40余種被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，涉及25種疾病。

業(yè)內(nèi)人士介紹，企業(yè)之所以愿意將罕見病“天價(jià)藥”以“地板價(jià)”進(jìn)入醫(yī)保，有多方面的原因。比如，藥物進(jìn)入醫(yī)保，意味著以價(jià)換量，企業(yè)獲得了更大的市場(chǎng)。此外，一些獨(dú)家罕見病藥物出現(xiàn)了替代品，企業(yè)為了保住中國(guó)市場(chǎng)，不得不降價(jià)。

需要指出的是，近年來，雖然國(guó)家醫(yī)保局將高值罕見病特效藥納入了醫(yī)保，大大降低了藥價(jià)，但仍然有一些罕見病的高值用藥談判沒有成功，沒有納入醫(yī)保。作為“保基本”的醫(yī)保，既要考慮醫(yī)?；鸪惺芰Γ惨紤]患者承受力，這考驗(yàn)著醫(yī)保部門。

2021年11月，國(guó)務(wù)院辦公廳印發(fā)的《關(guān)于健全重特大疾病醫(yī)療保險(xiǎn)和救助制度的意見》明確提出，探索建立罕見病用藥保障機(jī)制，整合醫(yī)療保障、社會(huì)救助、慈善幫扶等資源，實(shí)施綜合保障等。不難看出，我國(guó)在發(fā)揮醫(yī)保兜底作用的基礎(chǔ)上，正在協(xié)力打造保障罕見病用藥的“中國(guó)樣本”，著力破解罕見病的用藥難題。（記者 夏金彪）

關(guān)鍵詞： 醫(yī)保 藥品 醫(yī)療 保障 罕見病